Fremtidens ITP-behandling

Rangordenen for ITP-behandlingen står ikke for fald inden for den nærmeste fremtid, men der er en faldende tendens til miltfjernelse og en stigende tendens til en mere konservativ behandling. Det fortæller overlæge, dr. med. Ove Juul Nielsen.

”Vi skal ikke tage fejl; Vi har en ret veletableret behandling af ITP (Immun Trombocytopeni), sådan som det er nu. Derfor står den rangorden for behandling, som eksisterer i dag ikke for fald sådan lige med det samme. Sygdommen har det med at blusse op, ja. Men patienterne overlever, og de fleste har rigtig god livskvalitet. Derfor er der, i mine øjne,  ingen grund til at ændre på rangordenen.”, indleder overlæge dr. med. Ove Juul Nielsen fra hæmatologisk klinik, Rigshospitalet, da han bliver spurgt til, hvad der står på hans ønskeliste for fremtidens behandling af ITP.

Første behandling
”Først på listen over behandlinger står binyrebarkhormon. Det virker rigtigt godt på mange patienter og vil i mange tilfælde være en tilstrækkelig behandling. Vi kender lægemidlet og er fortrolige med bivirkninger. Vi har måske nok nogle nyere og mere effektive stoffer, men der er vi meget mere usikre på langtidsbivirkninger.”

Anden og tredje behandling
”Der er et fåtal af patienter, hvor binyrebarkhormonen ikke virker, eller der hvor man får genopblussende sygdom. Her er er der blandt lægerne delte meninger om, hvorvidt man skal fjerne milten. Mange vil foretrække at give medicinsk behandling, hvis binyrebarkhormon svigter og vælger i mange tilfælde Rituximab, som er et monoklonalt antistof (kunstigt fremstillet antistof, red.). Det er en god og effektiv behandling, og bivirkningerne er til at overskue, men det er også en dyr behandling. Og så er der jo det, at sygdommen stadigvæk kan blusse op igen. Men så kan man jo gentage behandlingen hos mange. Det vil en del patienter have effekt af.”

”Men der vil stadig være nogen, der gerne vil fjerne milten som andenbehandling, og det er hér, vandene skilles. Jeg ville selv være en lille smule i tvivl. Jeg hører nok til dem, som ikke er så bange for at fjerne milten. Men man skal vide, at man betaler den pris, at patienten kan få en øget infektionsrisiko. Miltfjernelse er ikke uden problemer, og der er derfor en faldende tendens til at fjerne milten. Men det virker godt på mange. Så på min ønskeliste deler miltfjernelse andenpladsen med Rituximab.”

Fjerde behandling
”Hvis der er er en patient, hvis ITP er modstandsdygtig over for miltfjernelse, så kommer de nye TPO’er (trombopoientin-receptor agonister) ind som en nærliggende behandling. Det giver man enten som en, daglig dosis piller, Revolade, eller som ugentlig indsprøjtning, Nplate. Man begynder med en forsigtig dosis, og så eskalerer man. Det er faktisk en udmærket behandling, som de fleste tåler udmærket. Der er nogle umiddelbare bivirkninger som for eksempel hovedpine og svimmelhed, men det man er rigtig bange for, er en mere langsigtet bivirkning. Det er specielt fibrose (bindevævsdannelse) i knoglemarven. Det har man set hos nogle patienter, og det er noget, man holder meget øje med. Det er ikke dokumenteret, at TPO’er giver nogen varige langtidsbivirkninger, men det er fundet hos patienter. Og da det er nye stoffer, så kan der være ubehagelige langtidsbivirkninger, som vi ikke har styr på endnu. Det er det forbehold, jeg har over for de stoffer, som ellers er meget effektive. Der er ingen tvivl om, at de virker fantastisk godt hos langt hovedparten af patienterne. Så det vil være det næste mit valgt til en fjerde behandling.”

Femte behandling
”Herefter er der ikke mange patienter tilbage, som ikke har ordentlig styr på deres blodplader. Men der vil være nogle enkelte, for hvem behandlingerne stadig ikke har haft tilstrækkelig med effekt. Og så skal man tænke på om diagnosen har været rigtig; det skal man altid. Har lægen udelukket fejldiagnosticering, findes der en lang række meget lidt effektive behandlinger, som man så kan overveje. Men det vil være meget, meget sjældent, at man har brug for den type behandlinger. Men det vil ske. I de fleste centre har man en eller to sådanne patienter gående.” 

Konservativ behandling vinder frem
”Vores grænse for at behandle ITP-patienter er i dag et blodpladetal på 30. Erfaringen er, at de patienter lever godt - de bløder ikke, og de behøver ikke have nogle indskrænkninger i deres aktivitet. De skal måske ikke gå til springridning eller mountain bike, men ellers kan de færdes frit.” 

”Tendensen er, at grænsen for et acceptabelt blodpladetal, falder. Inden for de sidste ti år er man blevet meget mere konservativ med hensyn til behandling. Nu sætter man grænsen ved 30, men man kunne måske lige så godt sætte den ved 20. Vores erfaring er, at patienter, der ikke har tendens til feber, og ikke har anden tendens til blødning, de bløder ikke, med mindre de har et pladetal under ti.”

”I gamle dage var lægerne nok tilbøjelig til at overbehandle patienter. Problemet er, at patienterne faktisk har fået flere bivirkninger ved behandlingen, end de havde i tilslutning til sygdommen. Og det er jo ikke godt!”

TPO’er: En ny behandlingsform
”Når jeg giver en patient TPO’er, følger jeg ikke firmaets anbefalinger. Medicinalvirksomhederne siger, at patienten med behandlingen skal opnå et blodpladetal over 100. Det vil jeg aldrig drømme om at gå efter! Jeg ville være tilfreds, hvis de får 50 i pladetal. I virkeligheden synes jeg, at anbefalingerne er forkerte. For netop når vi har at gøre med stoffer, hvis langtidsbivirkninger er ukendte, så er et altid godt at være tilbageholdende og ikke give større doser end højst nødvendigt.”

”En af bekymringerne er, at patienterne både på kort og lang sigt får flere bivirkninger ved høje doser. De kan måske også få en øget risiko for blodpropper, hvis vi overbehandler. Firmaernes mål for dosering er for ambitiøse. TPO’er er effektive og virker på de fleste; bivirkningerne er tilsyneladende overskuelige. Men vi skal ikke tage fejl: Vi har ikke nok erfaring med behandlingen, og det er klogt med en sund tilbageholdenhed, specielt med hensyn til dosering. TPO’erne kommer frem, efter jeg har udtømt de kendte behandlinger.”

Fokus på livskvalitet
”Fokus på livskvalitet er et helt afgørende og meget, meget væsentligt aspekt ved behandlingen af ITP. Det er jo en kronisk sygdom, som har en tendens til genopblusse. Derfor handler det meget om, hvad der giver den bedste livskvalitet, og hvad der virker bedst. Det er også noget vi bliver mere opmærksomme på.” 

Nationale retningslinjer
”Jeg kan sagtens forestille mig, at Dansk Hæmatologisk Selskab vil tilstræbe en national konsensus med nationale behandlingsplaner. Det vil nok være svært, som det er nu, at blive fuldkommen enige. Der vil helt sikkert være initiativer, og jeg tror, de fleste vil kunne se, at det er hensigtsmæssigt med retningslinjer, men at det nok vil være sådan, at de fleste klinikere vil have et vist frit spillerum. Nye, nationale retningslinjer bliver måske lidt strammere end retningslinjerne for, hvad man i dag anser for god behandlingsskik, men der vil også være plads til personlige præferencer og individuelle behandlinger.”

”En kliniker vil altid gerne have nogle retningslinjer, der ikke er alt for rigide. Det er jo ikke så enkelt, når man vælger en behandling; patienterne har også ofte en præference. Nogle er bange for kirurgi, nogle er ikke. Nogle er bange for medicin, nogle er mere indstillet på det. Der er rigtigt mange holdninger, som også indgår som en meget vigtig del af beslutningsprocessen. Det er afgørende at patienterne komme med på råd, når de kan overskue det.”

”Patienterne er jo velinformere og sætter sig generelt ind i tingene. Det hilser jeg velkomment”, slutter Ove Juul Nielsen.

Artikel ifm. Nyhedsbrev, september 2011
Skrevet af Thilde Skaanning