ITP-behandling med mange spørgsmål

Danske hæmatologer følger samme fremgangsmåde, når de behandler voksne patienter med ITP. Fremgangsmåden er veldokumenteret, men man skal blive ved med at være nysgerrig. Det mener professor, dr. med. Hans Hasselbalch, som for tiden kører to ITP-forsøg på Odense Universitetshospital. Forsøg, der kan rykke ved den kendte fremgangsmåde.

Inden Hans Hasselbalch når til at fortælle om de forsøg, som han er koordinator på, giver han sig god tid til at komme omkring sygdommen ITP - lige fra dens opståen til diagnostik og behandling. Det bliver hurtigt klart, at ITP er omgærdet af en del mystik: Man ved ikke, hvorfor sygdommen opstår eller om - og hvornår - den går i sig selv igen. Man kan heller ikke forudse hvilke patienter, der vil have gavn af den konventionelle behandling – og hvem, der ikke vil.
 
Den konventionelle behandling

Den konventionelle behandling af ITP starter typisk med, at patienten får en høj dosis steorid (fx. binyrebarkhormon eller Prednisolon, som det også kaldes) i et par uger. Herefter trapper man langsomt ned.
 
- Når man behandler med binyrebarkhormon, er det for at blokere for produktionen af antistoffer mod blodpladerne. Hos 60-70% af patienterne medfører det, at blodpladetallet hurtigt stiger. Hos de fleste er stigningen varig og kan stadig spores et halvt år efter behandlingen, fortæller Hans Hasselbalch.
 
Men problemet med binyrebarkhormon er, at en høj dosering på langt sigt kan give en del bivirkninger bl.a. afkalkning af knoglerne og mavesår. Derfor frarådes behandling over længere tid. Hvis det ikke har den ønskede effekt, går man over til en anden behandling. Det er typisk at fjerne milten. Milten regnes for at være hovedsynderen i destruktionen af blodplader hos patienter med ITP, men den er samtidig også vigtig for immunforsvaret.
 
Ifølge Hans Hasselbalch oplever 60-70% af patienterne en varig stigning i blodpladetallet, når milten fjernes. Tilbage står en lille gruppe, som hverken oplever en varig forbedring med binyrebarkhormon eller ved, at man fjerner milten. Dem, som den konventionelle behandling ikke virker på. Dem kalder man i lægesprog refraktære patienter.
 
Når milten er fjernet
Der kan være flere grunde til, at det ikke hjælper at fjerne milten.
 
- Milten er et antistof-producerende organ, som indeholder celler, der er med til at fjerne røde blodceller og blodplader. Tilsvarende celler findes i leveren. Leveren kan altså også nedbryde blodpladerne. Det er en af mekanismerne, der kan forklare, hvorfor det ikke hjælper at fjerne milten hos nogle patienter. En anden forklaring kunne være, at der dannes antistoffer over for forstadierne til blodpladerne i knoglemarven, fortæller Hans Hasselbalch, og fortsætter:
 
- Desværre findes der ikke nogle tests, som 100% kan give dig svaret på, om du vil
have gavn af at få fjernet milten. Men vi kan håbe på, at det kommer.
 
Det er først, når milten er fjernet, at behandlerne begynder at afvige fra den fælles fremgangsmåde.
 
- Når man kommer hertil i behandlingen, findes der ikke nogen liste, man kan gå frem efter. Der findes ikke nogen klar kogebog. Behandlerne vælger frit ud fra det, de har mest erfaring med og så videre. Det forklarer, hvorfor vores patienter bliver behandlet så forskelligt, fortæller Hans Hasselbalch
 
Der findes en lang række af medicinske behandlingsmuligheder, som man kan tilbyde de refraktære patienter. Hans Hasselbalch nævner blandt andet præparater som gammaglobulin og Danazol (et kunstigt hormon).
 
Operation: Red milten
Hans Hasselbalch har selv i flere år haft fokus rettet mod præparatet rituximab (Mapthera). Han satte for fem år siden en medicinstuderende på opgaven at undersøge behandling med rituximab på refraktære ITP-patienter. Rituximab er et præparat, der er blevet godkendt i Danmark til behandling af patienter med lymfeknudekræft.
 
Undersøgelsen viste, at rituximab havde en gavnlig effekt på hele 40% af de refraktære patienter. Det stillede Hans Hasselbalch over for en række af nye spørgsmål: Hvad nu hvis man benytter rituximab up front, altså allerede på diagnosetidspunktet? Hvordan vil det så gå patienten? Vil der så være langt færre, der skal have fjernet milten?
 
Det blev starten på et forsøg, som i over to år har kørt på alle hæmatologiske afdelinger i Danmark (på nær Århus), og som Hans Hasselbalch er koordinator på.
 
- Undersøgelsen går ud på, at den ene del af patienterne bliver behandlet med en kombination af rituximab og binyrebarkhormon allerede på diagnosetidspunktet. Den anden del får, hvad der svarer til konventionel behandling, forklarer Hans Hasselbalch.
 
- Viser det sig, at rituximab medfører en markant reduktion af patienter, der får fjernet milten, så har det store perspektiver. Så vil man nok anvende rituximab up front.
 
Der foreligger endnu ingen resultater af undersøgelsen. Planen er, at der skal laves en midlertidig evaluering inden for det næste halve år.
 
Internationalt forsøg
Hans Hasselbalch fortæller også om en international ITP-protokol, som han er national koordinator på. Det drejer sig om et forsøg med Eltrombopag netop til de refraktære ITP patienter. Eltrombopag er et stof, der øger produktionen af blodplader.
 
- Man kan sige, at Eltrombopag sætter et ekstra gear på, så knoglemarven producerer enormt mange blodplader. Produktionen er så høj, at den overgår destruktionen af blodplader, fortæller Hans Hasselbalch.
 
Da der er tale om en kunstig overproduktion, vil mange opleve at falde tilbage i blodpladetal, hvis de holder op med behandlingen. Til gengæld er der ikke større bivirkninger ved brug af Eltrombopag.
 
Hæmatologisk afdeling på Odense Universitetshospital er den eneste afdeling i Danmark, der deltager i forsøget. Afdelingen har forpligtet sig til at prøve præparatet på tre patienter, men kan ansøge om at få flere patienter med.
 
Ser man bort fra Eltrombopag-forsøget, fastholder Hans Hasselbalch dog, at man som ITP-patient får tilbudt samme behandling på alle hæmatologiske afdelinger landet over.
 
- Patienterne kan føle sig ganske trygge på alle hæmatologiske afdelinger i Danmark. Det er det første budskab. Mit andet budskab er: Vi læger snakker sammen og deler den viden, vi har, slutter han.
 
 
Artiklen er bragt i BløderNyt, juni 2007