Nye retningslinjer og terminologier inden for ITP

I 2009-10 blev der publiceret to væsentlige artikler om ITP i det ansete hæmatologiske tidsskrift Blood. Artiklerne omhandler dels retningslinjer for behandling af ITP, dels standardisering af terminologi og definition af sygdommen. Her bliver der fremsat nye overblik og begrebsafklaringer. Vi skal blandt andet til at vænne os til, at forkortelsen ITP står for noget andet end tidligere, og at man først har kronisk ITP, når man har haft sygdommen i over 12 måneder.

I januar 2010 blev trykt en længe ventet artikel om nye retningslinjer for diagnosticering og behandling af ITP. Henrik Frederiksen er Ph.D. og 1. reservelæge på Hæmatologisk afdeling, Vejle Sygehus, og har stor erfaring med ITP. Han fortæller, at de nye retningslinjer erstatter to tidligere sæt retningslinjer, der var henholdsvis amerikanske (fra 1996) og britiske (fra 2003), og som havde fungeret parallelt. Med de nye retningslinjer findes der fælles fodslag samtidig med, at retningslinjerne også er opdaterede i forhold til en række nye lægemidler, der er kommet på markedet de senere år.
 
Henrik Frederiksen mener, at artiklen om retningslinjer giver et meget godt og opdateret overblik.

"Den er strammere i strukturen end sine forgængere, lidt kortere, og der er nogle meget læseværdige tabeller, hvor det er nemt for behandlende læger at slå op, hvor hurtigt, hvor godt og hvor længe en given behandling virker, ligesom bivirkninger er samlet meget overskueligt", fortæller han. 
"Det har gjort det betydeligt lettere at få et overblik over, hvad der er at tilbyde patienter, hvis man ikke har det under huden i det daglige. Så det er et meget velkomment dokument, for meget af baggrundslitteraturen er noget fragmenteret og sværere at få overblik over", forklarer han.
 
Indholdsmæssigt mener han dog ikke, at der er så meget nyt i artiklen. Han fremhæver dog, at der er sket en klarere afgrænsning af det, der kaldes andenlinje-behandling, det vil sige den behandling man (måske) vælger, hvis førstelinje-behandling ikke er tilstrækkelig. I de nye retningslinjer består førstelinje-behandling af binyrebarkhormon og højdosis immunglobuliner. Derudover er alle andre behandlinger fremstillet som andenlinje-behandling.
 
"Det hele er listet ligeværdigt i alfabetisk orden, så der er ingen præferencer. De medicinske og kirurgiske behandlinger står her side om side, og det skyldes, at der ikke er nogen enighed om, det er en god ide at fjerne milten, og hvor det i givet fald er placeret i behandlingshierarkiet. Det findes der ikke undersøgelser, der kan hjælpe med, så det er mere holdningsbaseret", forklarer han. 
 
Grundlæggende anser Henrik Frederiksen altså de nye retningslinjer for behandlinger som et godt og nyttigt redskab til at skabe overblik, og betegner dem i den forstand for skelsættende. Men ellers synes han ikke, at de indeholder så meget nyt. 
"Den egentlige revolution ligger egentligt i de mange nye præparater, men hvad de kommer til at betyde, ved vi endnu ikke", siger han.
 
Mere nyt er der til gengæld ifølge ham at hente i en anden artikel i Blood fra 2009, nemlig omkring standardisering af terminologi, definition og kriterier for ITP – en artikel hvis anbefalinger også er gentaget og fulgt i artiklen om retningslinjer.
 
Artiklen er skrevet af en række internationale ITP-specialister, der havde sammensat en arbejdsgruppe for at lægge fælles standarder for begreber og kriterier.
 
De nye terminologier og standarder betyder blandt andet at:

  • Forkortelsen ITP nu står for Immun Trombocytopeni
  • Grænseværdien for normalt blodpladetal sættes ned fra 150 til 100
  • Der opsættes nye skillelinjer for stadier af ITP: Nydiagnosticeret ITP op til 3 måneder, vedholdende (persistant) ITP 3-12 måneder, kronisk ITP over 12 måneder
  • Symptomer får større vægt, fx kan svær ITP kun defineres, hvis der er relevante blødninger og ikke udelukkende på baggrund af lavt blodpladetal.
  • Der skelnes mellem primær og sekundær ITP, hvor primær ITP er det, der hidtil har været forstået ved ITP, mens beslægtede, tidligere diagnosesløse sygdomstilfælde, der for eksempel er opstået i forbindelse med andre sygdomme som hiv eller hepatitis, nu kaldes sekundær ITP.

Henrik Frederiksen mener især, at de nye standarder vil få betydning for fremtidig forskning. 
"Det vil være utænkeligt, at man laver nye undersøgelser uden at bruge de her nye definitioner, fortæller han.

"Alle hidtidige undersøgelser, der er lavet, har jo nærmest fundet på deres egne kriterier for, hvornår der var respons på behandling og lignende. Vi har alle siddet og genopfundet den dybe tallerken. Det vil være meget nyttigt, at man har ensartede måder at gribe tingene an på, så man nemmere kan sammenligne undersøgelser", uddyber han.
 
Han er sikker på, at de nye definitioner vil vinde indpas. I ITP-specialistkredse har de allerede gjort det, mens han dog mener, at der kan gå noget tid, før de når ud til en bredere skare.
 
I det daglige kliniske arbejde tror han dog ikke, at de nye definitioner vil medføre store forandringer, som kan mærkes af patienterne. ITP vil stadig blive kaldt ITP, også selv om forkortelsen står for noget andet. Om normalværdien for blodpladetallet er skåret ved 150 eller 100 ændrer ikke meget i hverdagen, for ”der er ikke nogen, der har gået og fuldt patienter mellem 100 og 150 i blodpladetal.” Grænsen for, hvornår man kalder sygdommen for kronisk kan få lidt mental betydning, men i praksis tror Henrik Frederiksen ikke, at det vil ændre det store.
 
"Vi, der behandler voksne med ITP, er jo vant til, at sygdommen som hovedregel er kronisk. Samtidig med at der kan opstå spontan remission (helbredelse, red.) selv af kronisk ITP, ligesom der også er nogen, der får tilbagefald mange år efter, at de var blevet raske", siger han.
 
Henrik Frederiksen hilser det velkomment, at der i de nye standarder skrives eksplicit, at blødningssymptomer og ikke kun blodpladetal skal regnes med i vurderingen for sværhedsgrad og i sidste ende behandlingsbehov. Det ser han som et led i en fremherskende tendens.

"Det er jo efterhånden blevet klart, at bivirkninger ved behandling for mange ITP-patienter fylder mere end selve sygdommen, og blødningsrisikoen er generelt ret lav, også selv om blodpladetallet er lavt. Det er altid en afvejning af den enkelte patients blødningsrisiko, for eksempel øger tidligere alvorlige blødninger risikoen for nye tilfælde. Men hvis symptomerne er få, trods lave blodpladetal, så er der nok mange behandlende læger, der vil holde igen med behandlingen og se, hvordan det går", fastslår han.

Kilder:
Francesco Rodghiero med flere: “Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report form an international working group”, Blood, Volume 113, 12. marts 2009.

Drew Provan med flere: “International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia”, Blood, Volume 115, 14. januar 2010 (prepubliceret online 21. oktober 2009).
 
Artiklen "Nye retningslinjer og terminologer inden for ITP" har tidligere været bragt i BløderNyt juni 2010