Gennembrud inden for genterapi

Internationalt studie har vist lovende resultater med at helbrede hæmofili B via genterapi. Det kan betyde en banebrydende ændring i måden at behandle den og andre blødersygdomme.
I weekenden blev der publiceret en online artikel i det ansete tidsskrift The New England Journal of Medicine om lovende forskningsresultater inden for behandling af blødersygdommen hæmofili B via genterapi. 

Forskere, ledet af Dr. Amit C. Nathwani, har haft held med at behandle seks patienter med hæmofili B – fire ud af seks deltagende bløderpatienter fik efter behandlingen så højt faktorniveau, at de ikke længere behøver medicin, mens de to sidste nu kun behøver medicin i mindre målestok. 

Metoden består i at indsprøjte en virus indeholdende velfungerende faktor IX-gener, som hæmofili B-patienter mangler. Via virus bliver generne transporteret ind i cellerne, hvorefter kroppen kan bruge dem, som var det dens egne.  

Formand for Danmarks Bløderforening, Terkel Andersen, udtaler: 
"Det er enormt glædeligt, at der nu er et reelt gennembrud i udvikling af genterapi for en del af blødergruppen. Vi har ventet i 20 år på positivt nyt fra denne kant, og mange var efterhånden overbevist om, at genterapi først ville blive aktuelt for kommende generationer. Nu tyder meget på, at der er en behandling på vej inden for nogle år, som kan være et reelt alternativ til den sædvanlige behandling. 

Det er specielt bemærkelsesværdigt, at der ikke er konstateret nogen bivirkninger af betydning, og at effekten synes at være vedblivende hos så stor en andel af de patienter, som har været med i denne fase. 

Livet tegner til at blive betragteligt lettere for de fleste med hæmofili B i fremtiden. Samtidig er det en optimistisk melding for mange andre sygdomsgrupper, hvor de nye resultater skaber håb om genterapi som behandlingsform også dér."

Læs artikel på hjemmesiden for The New England Journal of Medicine »

« Tilbage