Spring navigationen over og gå direkte til indhold

Nye muligheder – nye dilemmaer

D. 11.-13. november 2022 afholdt EHC New Technologies Workshop. Christian Krog Madsen, der sidder i Danmarks Bløderforenings bestyrelse, deltog. Læs hans referat fra konferencen her.


Af Christian Krog Madsen

Det er sjældent at behandling af blødersygdomme finder vej til breaking news i medierne, men det skete for nylig med nyheden om, at en genterapi-behandling af Hæmofili B var blevet godkendt af de amerikanske sundhedsmyndigheder. Hovedhistorien var dog ikke så meget hvilke fordele det kan give Hæmofili B patienter, men derimod prissedlen på omkring 25 millioner kroner pr. behandling, hvilket gør det til verdens dyreste lægemiddel.

Få dage inden nyheden om genterapi til Hæmofili B kom ud, deltog jeg på vegne af Danmarks Bløderforening i en konference om nye behandlinger afholdt af den europæiske sammenslutning af bløderforeninger, EHC, i den sydfranske by Marseilles. Konferencen samler førende forskere, patientrepræsentanter og sundhedsøkonomer, og giver en opdatering på hvor frontlinien i forskningen går lige nu og hvilke muligheder og udfordringer vi som patienter skal forholde os til.

Hovedemnet på konferencen var netop på genterapi-behandlingerne – både de rent kliniske data, men også hvordan de vil påvirke sundhedssystemet – ikke mindst i forhold til de høje priser. Der blev præsenteret nye data for både genterapi til Hæmofili B og den tilsvarende behandling til Hæmofili A, som blev godkendt i EU i sommers. For begge behandlinger gælder, at man med én enkelt indsprøjtning får et vedvarende forhøjet faktorniveau. Håbet har været, at man med den ene indsprøjtning ville kunne kurere blødersygdommen. Resultaterne peger dog på at vi ikke er der endnu. Dels er der meget stor variation i hvor højt et faktorniveau patienterne når op på, og dels ses i hvert fald for genterapi til Hæmofili A en aftagende effekt over tid. Variationen i faktorniveau betyder at nogle patienter ender i normalområdet, mens andre nærmest ikke opnår en effekt. Da man med de nuværende teknikker ikke kan give en "booster" behandling, tyder det på, at nogle patienter indenfor nogle år igen vil skulle behandle sig med faktorprodukter eller nogle af de andre nye behandlinger. Usikkerhederne omkring effekten af behandlingen på den enkelte patient rejser en hel række spørgsmål omkring betalingen for behandlingen. Her er der en række modeller i spil, f.eks. at betalingen strækkes ud i rater og afhænger af faktorniveauet og/eller hvor lang tid et bestemt niveau vedligeholdes. Der venter en række svære økonomiske diskussioner i de enkelte lande.

Konferencen gav også en opdatering på de sjældnere blødersygdomme, hvor udviklingen er noget langsommere. Her ser man dog at principperne i nogle af de nye behandlinger til Hæmofili A og B, nu finder vej over i behandling af de sjældnere blødersygdomme. For eksempel er der tidlige forsøg i gang med at anvende emicizumab – en subkutan behandlingsform, der har revolutioneret behandlingen af Hæmofili A patienter med inhibitorer – til at behandling Glanzmann Trombasteni. Andre af de kommende lægemidler til Hæmofili A og B som reducerer blødninger ved at hæmme kroppens system til at opløse blodpropper, ser også ud til at kunne anvendes til behandling af nogle af de sjældnere blødersygdomme.

Der er to store udfordringer for udvikling af lægemidler til de meget sjældne sygdomme – 1) at der er så få patienter, at det er svært at gennemføre forsøg, der lever op til de normale krav til statistisk evidens, og 2) prisen for udviklingen skal betales af meget få patienter. Det er blandt andet noget den europæiske paraplyorganisation for sjældne sygdomme, Eurordis, arbejder på at imødegå ved at påvirke EU lovgivning, så de økonomiske rammebetingelser for forskning i sjældne sygdomme forbedres, og så det bliver muligt at afvikle medicinske forsøg med et bredere spektrum af patienter, så evidensen bliver stærkere.

Det er svært ikke at blive forundret og imponeret over hvor hurtigt udviklingen af nye lægemidler til behandling af et nicheområde som blødersygdomme går lige nu. Samtidig er det dog også vigtigt at huske på, at der er lang vej og mange forhindringer på vejen fra lovende indledende forsøg indtil behandlingen bliver tilgængelig for patienter uden for medicinske forsøg. Sikkert er det, at hvor vi tidligere har været vant til at have én type af behandling, så ser vi ind i en nær fremtid, hvor der vil være en række vidt forskellige behandlingsmuligheder. Det vil gavne patienterne, der kan få den behandling der passer bedst ind i deres liv, men vil også betyde at både de og lægerne bliver stillet overfor nogle komplicerede og svære valg.

I Bløderforeningens vil vi arbejde for at sikre, at man som patient er forberedt og føler sig klædt på til at træffe disse valg.

EHC - European Haemophilia Consortium

Den europæiske sammenslutning af bløderforeninger – EHC er med til at sikre blødere i Europa de bedste forhold. Som paraplyorganisation for 48 europæiske bløderforeninger arbejder EHC bl.a. for at forbedre faciliteterne for diagnosticering og behandling af blødersygdom.

Nyhedsbrev

Vil du gerne modtage de seneste nyheder om blødersygdom og foreningens aktiviteter, så tilmeld dig foreningens nyhedsbrev. Nyhedsbrevet er et supplement til medlemsbladet BløderNyt.