I år var Danmarks Bløderforening værter for Nordisk Møde d. 20.-22. marts 2026. Her blev deltagerne klogere på, hvordan nye behandlinger bliver vurderet og taget i brug i Danmark, da vi hørte oplæg om Medicinrådets rolle ved overlæge Eva Funding, og vi fik et blik indefra af tidligere formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen.

---

Fra EMA-godkendelse til dansk patient: Hvordan nye behandlinger vurderes
Eva Funding, overlæge på Afdeling for Blodsygdomme, indledte Nordisk Møde med et oplæg om Medicinrådets arbejde og en gennemgang af den proces, som ny medicin gennemgår, før den når danske patienter.

Når et lægemiddel er blevet godkendt af EMA (den fælles europæiske lægemiddelmyndighed), kan producenten ansøge Medicinrådet om at få behandlingen vurderet med henblik på anvendelse i det danske sundhedsvæsen.

Medicinrådet baserer deres anbefalinger på en samlet vurdering af klinisk effekt, sikkerhed og pris. Rådets opgave er blandt andet at svare på, om en ny behandling reelt er bedre, og mere omkostningseffektiv, end de eksisterende alternativer.

Fagudvalg med patientinddragelse
Under Medicinrådet findes fagudvalg for de enkelte sygdomsområder, herunder fagudvalget vedr. blødersygdomme, hvor Eva Funding selv er forperson. Udvalget består både af læger og patientrepræsentanter, som sammen vurderer nye ansøgninger og udarbejder en anbefaling til Medicinrådet. Det sikrer, at både klinisk faglighed og patientperspektiver er en integreret del af processen.

Selvom patienterne ikke har sundhedsfaglig baggrund, er deres tilstedeværelse vigtig. Dels bidrager patientrepræsentanterne aktivt med vigtig viden om livet med i dette tilfælde blødersygdomme og hvilke prioriteringer, der er vigtige set fra patienternes vinkel. Dels har studier vist, at patientperspektivet bliver mere fremtrædende i faglige diskussioner blandt sundhedsprofessionelle, når der er patienter til stede i rummet.

Typer af anbefalinger
En behandling kan få forskellige typer anbefalinger:

• Standardbehandling: tilbydes bredt til relevante patientgrupper. I dag gælder dette bl.a. forebyggende faktorbehandling med forlænget halveringstid samt genterapi til visse voksne hæmofili B-patienter
• Begrænset anbefaling: målrettet patienter, som ikke får tilstrækkelig effekt af standardbehandlingen, fx ved gennembrudsblødninger, inhibitor eller vanskelige veneadgang
• Ikke anbefalet: hvis behandlingens effekt eller pris ikke står mål med alternativerne.

Der er desuden en anbefaling om ikke at skifte profylakse hyppigere end hvert tredje år for fx at sikre stabil behandling og forsyningssikkerhed.

Nordic Hemophilia Council: Fælles retningslinjer for nordiske lande
Eva Funding fortalte også om sit arbejde i Nordic Hemophilia Council (NHC) – et samarbejde mellem læger fra hele Norden, som udarbejder fælles retningslinjer for behandling af blødersygdomme.

Fælles for landende i Norden er at vores sundhedssystemer er offentligt finansierede. Derfor er pris og omkostningseffektivitet er en prioritet. Samtidig står små lande som de nordiske ofte svagere i prisforhandlinger sammenlignet med store markeder som Storbritannien. På sigt kan man forestille sig, at der vil være et tættere samarbejde mellem landende om fx indkøb af lægemidler til sjældne sygdomme.

Læs mere om Nordic Hemophilia Council her >

Medicinrådet set indefra: Principperne bag beslutningerne
I forlængelse af Eva Fundings oplæg gav tidligere formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, et indblik i de grundlæggende principper, som rådet arbejder ud fra.

Diskussionen om prisen på en behandling bør aldrig finde sted i rummet mellem den enkelte læge og patienten. I et offentligt finansieret sundhedsvæsen er det en myndighedsopgave og derfor en diskussion, som Medicinrådet har fået ansvaret for. 

Han fremhævede derudover også værdien i, at der sidder patientrepræsentanter i de forskellige fagudvalg.

Jørgen Schøler Kristensen fortalte om de syv nationale principper, som vurderingen af ny medicin bygger på i Danmark:

• Faglighed: beslutninger skal baseres på solid dokumentation
• Uafhængighed: fri for politisk indblanding
• Geografisk lighed: lige adgang til behandling i hele landet
• Åbenhed: alle vurderinger og beslutninger offentliggøres
• Hurtig ibrugtagning: maksimalt 112 dage fra ansøgning til afgørelse
• Mere sundhed for pengene: fokus på omkostningseffektivitet
• Adgang til behandling: også for patienter med sjældne sygdomme

Derudover arbejder regionerne efter yderligere principper, bl.a. at der kan betales mere for behandling af alvorlig syge eller børn, og at ansvarlighed i forhold til prisen er nødvendig.

Genterapi: Et prismæssigt nybrud
I 2024 anbefalede Medicinrådet for første gang en genterapi som standardbehandling til en gruppe hæmofili B-patienter. I første omgang afviste Medicinrådet behandlingen i november 2023 på grund af manglende dokumentation om langtidseffekt i forhold til den meget høje pris. Virksomheden vendte tilbage med en ny prismodel, hvor prisen afhænger af behandlingens dokumenterede varighed og effekt.

Den resultatbaserede betalingsmodel blev et gennembrud og er siden blevet fremhævet som et eksempel på, hvordan nye modeller for prissætning vinder frem, også på andre områder end hæmofili.

Fokus på kvalitet og bæredygtighed
De to oplæg viste, at der med et offentligt finansieret sundhedsvæsen følger en udfordring i at sikre høj kvalitet i behandlingen (fx af blødersygdomme), samtidig med at sundhedsbudgetterne bruges ansvarligt. Retningslinjer, faglige vurderinger og principper for adgang til behandling er centrale elementer i dette arbejde, som skal være så transparent og fair som muligt – ligesom det er vigtigt, at både patienter og fagfolk er repræsenteret i arbejdet med at sikre fremtidens behandlinger.

Hvert år mødes de nordiske og baltiske bløderforeninger til Nordisk-Baltisk Møde. Værtskabet går hvert år på skift mellem landene, og i år var det Danmarks tur til at invitere de andre foreninger til København. Mødet blev afholdt d. 20.-22. marts 2026.

Mødet er en mulighed for at udveksle erfaringer, styrke samarbejdet og sætte fokus på de udfordringer og løsninger, der præger behandlingen af blødersygdomme.

Læs referat af hele mødet her >