Adgang til ny medicin og forsyningssikkerhed var i fokus, da repræsentanter fra de nordiske og baltiske bløderforeninger mødtes i København til Nordisk Møde 2026.

---

De nordiske og baltiske bløderforeninger har meget til fælles og har tradition for at mødes en gang om året. I år var det Danmarks Bløderforenings tur til at være vært. 29 foreningsrepræsentanter var derfor samlet i København d. 20.-22. marts, hvor weekenden bød på faglige oplæg, erfaringsudveksling og drøftelser af aktuelle udfordringer for mennesker med blødersygdom i Norden.

Forsyningssikkerhed i en ustabil verden
Weekenden var bl.a. dedikeret til at tale udfordringer i medicinforsyningen.

Christian Krog Madsen, formand for Danmarks Bløderforening, holdt oplæg om emnet, som der er stor bevågenhed omkring, både på nationalt og europæisk plan i disse år. Bl.a. har coronapandemien og verdenssituationen i de senere år sat spot på vigtigheden af forsyningssikkerhed, og flere bløderpræparater har været i mangel de seneste år.  

EU har igangsat en Critical Medicines Act, der skal styrke forsyningssikkerheden gennem fælles sikkerhedslagre og en europæisk liste over kritiske lægemidler. For store lagre er dog ikke nødvendigvis hensigtsmæssige, når det handler om medicin til sjældne sygdomme. For eksempel er produktionen af medicin til sjældne blødersygdomme meget følsom over for afbrydelser, da den er karakteriseret ved produktion af små batch-størrelser, ofte via højt specialiserede og globalt spredte forsyningskæder. Produktionen er i dag koncentreret hos relativt få producenter og afhænger af bioteknologisk og kompleks fremstilling med specialiserede processer og råstoffer, som ikke nødvendigvis er EU-baserede.

Foreningerne sendte efter mødet et fælles Call to action til de nordiske og baltiske landes sundhedsmyndigheder for at gøre opmærksom på de særlige omstændigheder, der gør sig gældende for at sikre forsyningssikkerhed af behandlinger til sjældne blødersygdomme.

Læs det fælles Call to action her >

 
Adgang til ny medicin
Overlæge Eva Funding, Rigshospitalet, Afdeling for Blodsygdomme, gæstede også mødet med en gennemgang af, hvordan behandling af blødersygdom bliver vurderet i Danmark.

Eva Funding fortalte om Medicinrådet, der afgør, hvilke præparater danske patienter tilbydes, baseret på en afvejning af klinisk effekt, sikkerhed og pris. Under Medicinrådet findes fagudvalg for de enkelte sygdomsområder, herunder fagudvalget vedr. blødersygdomme, hvor Eva Funding selv er forperson. Udvalget består både af læger og patientrepræsentanter, som sammen vurderer nye ansøgninger og udarbejder anbefalinger til Medicinrådet. Et præparat kan blive anbefalet som standardbehandling, eller som anbefalinger til specifikke patienter, der ikke responderer tilstrækkeligt på standardprofylakse.

I forlængelse af Eva Fundings oplæg gav tidligere formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, et indblik i de grundlæggende principper, som rådet arbejder ud fra.

Diskussionen om prisen på en behandling bør aldrig finde sted i rummet mellem den enkelte læge og patienten. I et offentligt finansieret sundhedsvæsen er det en myndighedsopgave, og derfor en diskussion, som Medicinrådet har fået ansvaret for.

Jørgen Schøler Kristensen gav et indblik i de syv principper, der styrer danske anbefalinger for sygehusmedicin: faglighed, uafhængighed, geografisk lighed, åbenhed, hurtig ibrugtagning, omkostningseffektivitet og adgang for alle patienter – også dem med sjældne sygdomme. Han beskrev desuden udviklingen i fælles europæiske vurderinger gennem EU’s HTA‑modellen, der indebærer, at man i EU fremover vil arbejde endnu tættere om vurdering af nye behandlinger.

Både Eva Funding og Jørgen Schøler Kristensen fremhævede den proces, der fandt sted, da genterapi mod hæmofili B blev godkendt i Danmark, efter en ny resultatbaseret prismodel var blevet forslået af medicinalfirmaet. Den nye prismodel var et nybrud og bliver bestemt ikke den sidste af sin slags.

Derudover orienterede Eva Funding om arbejdet i Nordic Hemophilia Council, hvor nordiske lægefaglige eksperter i blødersygdom udvikler fælles guidelines for behandling af blødersygdom.

Læs mere om Nordic Hemophilia Council her >